血友病|康健园 | 频繁输注成为预防治疗的最大“拦路虎”，A型血友病患者迎来更优治疗选择预防治疗是A型血友病最主要的

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预防治疗是A型血友病最主要的治疗方法之一。然而，目前我国仅有不到10%的血友病患者接受了预防治疗。
日前，艾美赛珠单抗已获得中国国家药品监督管理局正式批准，用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏， FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。这是我国首个且唯一一款可同时治疗体内含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病常规预防性药物。这款双特异性的单克隆抗体具有显著降低出血风险、半衰期长、注射频率低、给药方便等优势，为血友病患者提供了更为灵活且有效的治疗方案，减轻患者疾病负担。
【血友病|康健园 | 频繁输注成为预防治疗的最大“拦路虎”，A型血友病患者迎来更优治疗选择】血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII ，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%-85% 。而在所有A型血友病患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物。
2020年，世界血友病联盟发布《血友病管理指南》明确指出：预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案，应在任何时候都进行预防治疗，以避免出血。长期以来， A型血友病标准预防治疗需要每周进行2-3次FVIII静脉输注，每年注射总次数高达约104-183次，治疗负担不言而喻。频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。艾美赛珠单抗尽最大可能简化治疗过程，每周一次皮下注射的给药方式解决了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题，让更多患儿可以回归学校，健康成长，最终拥有“零出血”的自由人生。
（潘嘉毅）